bika
PEF
bika
Weekinews
Κυστική ίνωση: Θετική γνωμοδότηση για νέα συνδυαστική θεραπεία
Κυστική ίνωση: Θετική γνωμοδότηση  για νέα συνδυαστική θεραπεία
Θετική γνωμοδότηση για μια νέα, συνδυαστική θεραπεία για την κυστική ίνωση, εξέδωσε η αρμόδια επιτροπή του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ).
 
Η νέα θεραπεία, προκύπτει από το σταθερό συνδυασμό των δραστικών ουσιών tezacaftor και ivacaftor. Σύμφωνα με τη γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP), ο σταθερός συνδυασμός tezacaftor/ivacaftor θα χορηγείται μαζί με μεμονωμένο το φάρμακο ivacaftor σε ασθενείς ηλικίας άνω των 12 ετών, οι οποίοι φέρουν συγκεκριμένες γονιδιακές μεταλλάξεις που προκαλούν κυστική ίνωση.
 
Η γνωμοδότηση αυτή θα διαβιβαστεί στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή, η οποία διαθέτει την τελική εξουσία για τη χορήγηση αδειών κυκλοφορίας στην Ευρωπαϊκή Ένωση. Αν και η γνωμοδότηση δεν είναι δεσμευτική, η Επιτροπή συνήθως υιοθετεί τις συστάσεις της. Η τελική απόφαση αναμένεται να εκδοθεί εντός 2-3 μηνών.
Εάν το φάρμακο εγκριθεί, θα είναι το τρίτο που στοχεύει στο αίτιο της νόσου.
 
Η κυστική ίνωση είναι η πιο συχνή κληρονομική νόσος της λευκής φυλής. Υπολογίζεται ότι προσβάλλει περίπου 75.000 ανθρώπους στη Βόρειο Αμερική, την Ευρώπη και την Αυστραλία. Στην χώρα μας υπολογίζεται ότι πάσχουν περίπου 700 άτομα, ενώ κάθε εβδομάδα γεννιέται ένα παιδί με τη νόσο.Προκαλείται από μετάλλαξη του γονιδίου CFTR που κωδικοποιεί την ομώνυμη πρωτεΐνη. Η πρωτεΐνη αυτή ρυθμίζει την παραγωγή ορισμένων συστατικών των εκκρίσεων του σώματος (π.χ. πεπτικά υγρά, βλέννα).
 
Τα παιδιά πρέπει να κληρονομήσουν δύο ελαττωματικά (μεταλλαγμένα) γονίδια CFTR για να εκδηλώσουν τη νόσο. Η ιατρική έρευνα έχει έως σήμερα αποκαλύψει σχεδόν 2.000 μεταλλάξεις του γονιδίου CFTR.
 
Οι μεταλλάξεις αυτές έχουν ως συνέπεια άλλοτε να παράγεται ελαττωματική πρωτεΐνη CFTR και άλλοτε να μην παράγεται καθόλου. Το επακόλουθο είναι να παράγει ο οργανισμός παχύρρευστες και αφυδατωμένες εκκρίσεις στους πνεύμονες και σε άλλα όργανα (π.χ. πάγκρεας, ήπαρ, έντερο) που συσσωρεύονται σε αυτά. Με το πέρασμα του χρόνου, τα όργανα υφίστανται βλάβες και οδηγούνται στην ανεπάρκεια.
 
Η πιο συχνή μετάλλαξη του γονιδίου CTFR λέγεται F508del. Ο σταθερός συνδυασμός προορίζεται για ασθενείς οι οποίοι είτε φέρουν δύο κόπιες αυτής της μετάλλαξης (ομόζυγοι) είτε είναι ετερόζυγοι, δηλαδή φέρουν μία κόπια της F508del και μία από τις ακόλουθες 14  μεταλλάξεις P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G και 3849+10kbC→T.
 
Αν εγκριθεί, ο νέος σταθερός συνδυασμός θα είναι ο πρώτος που θα προορίζεται για τους συγκεκριμένους ετερόζυγους ασθενείς. Θα είναι επίσης μία νέα θεραπευτική επιλογή για σημαντικό αριθμό ομόζυγων F508del που πιθανόν δε μπορούν να λάβουν το συνδυασμό lumacaftor/ivacaftor.
 
Υπολογίζεται ότι περίπου το 35% των ασθενών με κυστική ίνωση είναι ομόζυγοι της μετάλλαξης F508del (στη χώρα μας οι ομόζυγοι ασθενείς υπολογίζονται σε περίπου 200).
 
Η θετική γνωμοδότηση της CHMP βασίσθηκε στα αποτελέσματα δύο βασικών (φάσης ΙΙΙ) μελετών, των EVOLVE και EXPAND, οι οποίες δημοσιεύθηκαν πέρυσι το Νοέμβριο στο ιατρικό περιοδικό New England Journal of Medicine.
 
Στις μελέτες αυτές είχαν συμμετάσχει περίπου 750 ασθενείς. Όπως διαπίστωσαν οι ερευνητές, η λήψη του σταθερού συνδυασμού tezacaftor/ivacaftor μαζί με το μεμονωμένο ivacaftor παρέχει οφέλη σε διάφορους πληθυσμούς ασθενών. Στα οφέλη αυτά συμπεριλαμβάνονται οι σημαντικές βελτιώσεις της πνευμονικής λειτουργίας. Η αγωγή έχει επίσης καλά ανεκτό προφίλ ασφαλείας. Οι πιο συνηθισμένες ανεπιθύμητες ενέργειες που εκδήλωσαν οι ασθενείς που την έλαβαν ήταν πονοκέφαλος και ρινοφαρυγγίτιδα.
 
Ο σταθερός συνδυασμός tezacaftor/ivacaftor έχει διπλή δράση. Η δραστική ουσία tezacaftor αυξάνει την ποσότητα της ώριμης CFTR στην επιφάνεια των κυττάρων, ενώ η ουσία ivacaftor ενισχύει τη λειτουργία της CFTR όταν αυτή φθάσει στην επιφάνεια των κυττάρων. Η διπλή αυτή δράση έχει ως αποτέλεσμα να γίνεται πιο ρευστή η βλέννα και να διευκολύνεται η αποβολή της από τους αεραγωγούς.
 
Ο νέος σταθερός συνδυασμός εγκρίθηκε νωρίτερα εφέτος στις ΗΠΑ και τον Καναδά.
 
 
 
Tags:
ΔΗΜΟΦΙΛΕΣΤΕΡΑ ΣΤΗΝ ΕΝΟΤΗΤΑ Φάρμακο
 
bika
bika
bika
Genesis Pharma
bika
bika
Demo
bika
Alzheimerathens
bika
KETHEA
bika
Roche
bika
bika
ΡΟΗ ΕΙΔΗΣΕΩΝ
15:41
ΠΦΣ: Πάνω από 1,5 εκατομμύρια αντιγριπικά εμβόλια στα φαρμακεία
07:32
Εγκρίθηκε νέα θεραπεία για την ελκώδη κολίτιδα
21:48
ΣΦΕΕ: Ζητά έλεγχο της δαπάνης και συνυπευθυνότητα με την Πολιτεία στο clawback
15:36
ΕΕ: Εγκρίθηκε βιο-ομοειδές της αδαλιμουμάμπης
13:44
Θ. Τρύφων:Αδυνατούν οι ελληνικές φαρμακοβιομηχανίες να πληρώσουν το δυσβάσταχτο clawback
14:38
Θεραπεία αυξάνει τη πιθανότητα δερματικής κάθαρσης στη μέτρια έως σοβαρή ψωρίαση
20:23
Φαρμακοποιοί: Αντιεμβολιαστικό bullying ασκεί η κρατική ΕΡΤ
18:46
ΗΠΑ: Συνταγογραφούμενο πλέον φάρμακο με κανναβινοειδή για δύο μορφές επιληψίας
13:28
Φαρμακοποιοί:Προσφεύγουν ξανά στο ΣτΕ για το ιδιοκτησιακό
19:54
EE: Εγκρίθηκε η ριβαροξαμπάνη για ασθενείς με στεφανιαία ή περιφερική αρτηριακή νόσο
13:38
EE: Εγκρίθηκε νέα θεραπεία για δύο τύπους επιθετικού Non-Hodgkin λεμφώματος
14:32
Κυστική ίνωση: Θετική γνωμοδότηση για νέα συνδυαστική θεραπεία
07:33
CHMP : Θετική γνωμοδότηση για νέα ένδειξη της ριβαροξαμπάνης σε ασθενείς με στεφανιαία ή περιφερική αρτηριακή νόσο
07:00
Ψωριασική αρθρίτιδα: Νέα στοιχεία για τη δράση θεραπείας που επιβραδύνει την εξέλιξη της νόσου
12:34
Καταργείται η ενδεικτική λιανική τιμή στα ΜΗΣΥΦΑ
bika
bika