bika
PEF
bika
Weekinews
EMA: Εγκρίθηκε νέα θεραπεία για ενήλικες και εφήβους με αιμορροφιλία Α
EMA: Εγκρίθηκε νέα θεραπεία για ενήλικες και εφήβους με αιμορροφιλία Α
Έλαβε έγκριση από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) ο Aνασυνδυασμένος Πεγκυλιωμένος Αντιαιμορροφιλικός Παράγοντας, μια θεραπεία με ανασυνδυασμένο παράγοντα VIII (rFVIII) παρατεταμένου χρόνου ημίσειας ζωής, για κατ’ απαίτηση και προφυλακτική θεραπεία σε ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω που πάσχουν από αιμορροφιλία Α.

Η κυκλοφορία του Ανασυνδυασμένου Πεγκυλιωμένου Αντιαιμορροφιλικού Παράγοντα  υποστηρίζεται από τις εκβάσεις τριών κλινικών μελετών Φάσης ΙΙΙ σε ασθενείς με αιμορροφιλία Α. Στις μελέτες αυτές περιλαμβάνεται μία προοπτική, παγκόσμια, πολυκεντρική, ανοικτή, μη τυχαιοποιημένη μελέτη ασθενών ηλικίας 12 έως 65 ετών, μία προοπτική, μη ελεγχόμενη, ανοικτή, πολυκεντρική μελέτη ασθενών ηλικίας έως 12 ετών, καθώς και μία μελέτη περιεγχειρητικού ελέγχου της αιμόστασης με ενδιάμεσα αποτελέσματα μελέτης από 15 ασθενείς με σοβαρή αιμορροφιλία Α που υποβλήθηκαν σε χειρουργικές επεμβάσεις.

«Η έγκριση από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) του Ανασυνδυασμένου  Πεγκυλιωμένου  Αντιαιμορροφιλικού Παράγοντα  για ασθενείς με αιμορροφιλία Α στην Ευρώπη αποτελεί ένα θετικό βήμα, ιδίως ως προς την αναγνώριση της σημασίας που έχει η εξατομικευμένη διαχείριση της νόσου», δήλωσαν εκ μέρους της Shire. 

Η Αιμορροφιλία Α, που έχει χαρακτηριστεί ορφανή νόσος από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή, είναι μια σπάνια αιμορραγική διαταραχή που προκαλεί αιμορραγία με διάρκεια μεγαλύτερη από τη φυσιολογική λόγω έλλειψης του παράγοντα πήξης VIII (FVIII) στο αίμα. Η βαρύτητα της αιμορροφιλίας Α καθορίζεται από την ποσότητα του παράγοντα στο αίμα, ενώ η χαμηλότερη ποσότητα του παράγοντα σχετίζεται με αυξημένη βαρύτητα της νόσου.

Περισσότεροι από τους μισούς ασθενείς με αιμορροφιλία Α πάσχουν από τη σοβαρή μορφή της διαταραχής. Σήμερα, περίπου 150.000 άτομα πάσχουν από αιμορροφιλία Α σε ολόκληρο τον κόσμο. Η νόσος προσβάλλει κυρίως άρρενες, με επίπτωση 1 περίπτωση ανά 5.000 γεννήσεις αρρένων σε παγκόσμιο επίπεδο. Από τον παγκόσμιο πληθυσμό ασθενών με αιμορροφιλία, υπολογίζεται ότι ποσοστό 75% δεν λαμβάνει επαρκή θεραπεία ή δεν έχει καμιά πρόσβαση σε θεραπεία.


«Είμαστε ενθουσιασμένοι από το γεγονός ότι ο Ανασυνδυασμένος Πεγκυλιωμένος Αντιαιμορροφιλικός Παράγοντας έλαβε έγκριση από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA)», δήλωσε η εταιρεία. «Θα συνεχίσουμε να υλοποιούμε τη δέσμευσή μας για καινοτομία στην αιματολογία, συμβάλλοντας στη βελτίωση και την εξατομίκευση της αντιμετώπισης της νόσου αυτών των ασθενών».

Να σημειωθεί ότι ο Ανασυνδυασμένος  Πεγκυλιωμένος  Αντιαιμορροφιλικός Παράγοντας εγκρίθηκε αρχικά από την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) στις ΗΠΑ και ακολούθησαν εγκρίσεις στην Ιαπωνία, τον Καναδά, την Κολομβία  και την Ελβετία.

Οι συχνότερα αναφερόμενες ανεπιθύμητες ενέργειες στις κλινικές μελέτες ήταν: κεφαλαλγία, διάρροια, ναυτία, εξάνθημα. 

Στις αντενδείξεις είναι η υπερευαισθησία στη δραστική ουσία, στο μητρικό μόριο octocog alfa ή σε κάποιο από τα έκδοχα που αναφέρονται στην περίληψη των οδηγιών χρήσης του προϊόντος και η  αλλεργική αντίδραση σε πρωτεΐνη ποντικού ή κρικητού.

Το φαρμακευτικό προϊόν περιέχει ίχνη πρωτεϊνών ποντικού ή κρικητού. Εάν εκδηλωθούν συμπτώματα υπερευαισθησίας, οι ασθενείς θα πρέπει να ενημερώνονται να διακόψουν άμεσα τη χρήση του φαρμακευτικού προϊόντος και να επικοινωνήσουν με τον ιατρό τους. Οι ασθενείς θα πρέπει να ενημερώνονται για τα πρώιμα σημεία αντιδράσεων υπερευαισθησίας που περιλαμβάνουν κνίδωση, γενικευμένη κνίδωση (ουρτικάρια), αίσθημα σύσφιξης στον θώρακα, συριγμό, υπόταση και αναφυλαξία.

Ο σχηματισμός εξουδετερωτικών αντισωμάτων (αναστολέων) έναντι του παράγοντα VIII είναι μια γνωστή επιπλοκή στην αντιμετώπιση ασθενών με αιμορροφιλία Α. Αυτοί οι αναστολείς είναι συνήθως ανοσοσφαιρίνες IgG που κατευθύνονται εναντίον της προπηκτικής δραστικότητας του παράγοντα VIII και που εκφράζονται ποσοτικά σε Μονάδες Bethesda (BU) ανά ml πλάσματος με χρήση του τροποποιημένου προσδιορισμού.

Γενικά, όλοι οι ασθενείς που λαμβάνουν θεραπεία με προϊόντα που περιέχουν παράγοντα πήξης VIII πρέπει να παρακολουθούνται προσεκτικά για την ανάπτυξη αναστολέων με κατάλληλες κλινικές παρατηρήσεις και εργαστηριακές δοκιμασίες. Εάν δεν επιτευχθούν τα αναμενόμενα επίπεδα δραστικότητας του παράγοντα VIII στο πλάσμα ή εάν η αιμορραγία δεν ελέγχεται με χορήγηση της κατάλληλης δόσης, πρέπει να γίνει μια δοκιμασία ώστε να προσδιοριστεί πιθανή ύπαρξη αναστολέα του παράγοντα VIII.
Tags:
ΔΗΜΟΦΙΛΕΣΤΕΡΑ ΣΤΗΝ ΕΝΟΤΗΤΑ Φάρμακο
 
bika
bika
bika
Genesis Pharma
bika
bika
Demo
bika
Alzheimerathens
bika
KETHEA
bika
Roche
bika
bika
ΡΟΗ ΕΙΔΗΣΕΩΝ
14:38
Θεραπεία αυξάνει τη πιθανότητα δερματικής κάθαρσης στη μέτρια έως σοβαρή ψωρίαση
20:23
Φαρμακοποιοί: Αντιεμβολιαστικό bullying ασκεί η κρατική ΕΡΤ
18:46
ΗΠΑ: Συνταγογραφούμενο πλέον φάρμακο με κανναβινοειδή για δύο μορφές επιληψίας
13:28
Φαρμακοποιοί:Προσφεύγουν ξανά στο ΣτΕ για το ιδιοκτησιακό
19:54
EE: Εγκρίθηκε η ριβαροξαμπάνη για ασθενείς με στεφανιαία ή περιφερική αρτηριακή νόσο
13:38
EE: Εγκρίθηκε νέα θεραπεία για δύο τύπους επιθετικού Non-Hodgkin λεμφώματος
14:32
Κυστική ίνωση: Θετική γνωμοδότηση για νέα συνδυαστική θεραπεία
07:33
CHMP : Θετική γνωμοδότηση για νέα ένδειξη της ριβαροξαμπάνης σε ασθενείς με στεφανιαία ή περιφερική αρτηριακή νόσο
07:00
Ψωριασική αρθρίτιδα: Νέα στοιχεία για τη δράση θεραπείας που επιβραδύνει την εξέλιξη της νόσου
12:34
Καταργείται η ενδεικτική λιανική τιμή στα ΜΗΣΥΦΑ
15:00
ΕΕ: Εγκρίθηκε επικουρική θεραπεία για τον HER2 θετικό πρώιμο καρκίνο μαστού
21:09
CHMP:Θετική γνωμοδότηση για νέα θεραπεία για το ανθεκτικό μη-hodgkin λέμφωμα
20:15
Πολλαπλή σκλήρυνση:Νέα δεδομένα αποτελεσματικότητας για τα δισκία κλαδριβίνης
16:20
Θετικά αποτελέσματα αντιπηκτικής αγωγής σε ασθενείς με κολπική μαρμαρυγή
14:04
Τέρμα τα φάρμακα άνω των 1.000 ευρώ από τα ιδιωτικά φαρμακεία. Στα «κάγκελα» οι φαρμακοποιοί
bika
bika